El reto del párkinson: avanzar hacia tratamientos que frenen la progresión de la enfermedad

El futuro del tratamiento del párkinson se orienta cada vez más hacia un objetivo ambicioso: no limitarse a aliviar los síntomas, sino conseguir frenar la progresión de la enfermedad. Así lo plantea el Dr. Ernest Balaguer, especialista del Servicio de Neurología y director de Investigación del Hospital Universitario General de Cataluña, en una entrevista publicada por  La Razón. En ella, el neurólogo señala que uno de los grandes retos actuales es conocer mejor las causas de la enfermedad, diferenciar los casos genéticos de los esporádicos y avanzar hacia tratamientos dirigidos a los mecanismos que la provocan.  

 

La entrevista se centra, entre otros aspectos, en el ensayo clínico “Reason”, iniciado en 2021, considerado el primer estudio en humanos que evalúa un tratamiento diseñado para reducir la actividad del gen LRRK2, una de las alteraciones genéticas más relevantes asociadas al párkinson. Según explica Balaguer, esta mutación representa alrededor del 3% del total de pacientes con párkinson, aunque su presencia aumenta en los casos familiares.  

La importancia de este tipo de investigación no se limita únicamente a las personas con mutaciones en LRRK2. El especialista apunta que, si la acumulación progresiva de alfa-sinucleína favorece el avance de la enfermedad, actuar sobre genes implicados en estos procesos podría ayudar a ralentizar su progresión. Esta línea de trabajo abre la puerta a terapias más específicas, dirigidas no solo a los síntomas motores, sino también a los mecanismos biológicos que intervienen en la evolución del párkinson.  

Los primeros datos del ensayo han mostrado una reducción de los niveles de LRRK2 y de la proteína pRab10 en el líquido cefalorraquídeo, un biomarcador relacionado con la actividad biológica de este gen. Sin embargo, Balaguer recuerda que se trata todavía de una fase I, centrada en evaluar la seguridad y la tolerabilidad del tratamiento, por lo que aún no permite extraer conclusiones sobre su eficacia clínica ni sobre su capacidad real para modificar la evolución de la enfermedad.  

Más allá de este ensayo concreto, el neurólogo insiste en que los próximos años estarán marcados por la necesidad de comprender mejor la patogenia del párkinson y de desarrollar tratamientos capaces de actuar sobre sus causas subyacentes. En España, se estima que alrededor de 200.000 personas conviven con la enfermedad, y el envejecimiento de la población plantea un desafío sanitario, social y económico creciente.  

Este escenario obligará a reforzar no solo la investigación farmacológica y neuroquirúrgica, sino también los recursos asistenciales y rehabilitadores. Balaguer menciona especialmente la necesidad de fisioterapia especializada para trabajar aspectos como la motricidad fina, la voz, la marcha y el equilibrio, áreas fundamentales para preservar la autonomía y la calidad de vida de las personas con párkinson.  

 

La entrevista completa puede leerse en el periódico  La Razón.