Hipótesis - Terapia Génica | Fundación Degén
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TERAPIA GÉNICA

Un proyecto único que tiene como base la introducción de una copia sana de un gen defectuoso en las células del paciente

HIPÓTESIS

El papel de TBK1 en el desarrollo de la EP requiere de una investigación más profunda. 

La hipótesis que se plantea en este proyecto se basa en el hecho de que mutaciones puntuales en TBK1 ocasionan un síndrome parkinsoniano probablemente debido a diferentes causas: alteraciones en los mecanismos de eliminación de mitocondrias dañadas por autofagia (mitofagia) y/o alteraciones patológicas en procesos de autofagia que podrían ocasionar respuestas neurodegenerativas. 

En este proyecto proponemos la hipótesis de que la modulación de los procesos de mitofagia y autofagia mediante la administración de lactoferrina, podría suponer una potencial alternativa terapéutica en el tratamiento de la deficiencia o alteración de TBK1.