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TERAPIA GÉNICA

Un proyecto único que tiene como base la introducción de una copia sana de un gen defectuoso en las células del paciente

INFORMACIÓN

Cronología
  • Generación de población con silenciamiento estable de TBK1 y re-expresión de formas mutantes: Primer Trimestre de 2021 (T1).
  • Efecto del silenciamiento de TBK1 y de las formas mutantes causantes de EP sobre viabilidad celular: Primer y Segundo Trimestre de 2021 (T1, T2).
  • Estudios de dinámica mitocondrial, mitofagia y autofagia en los modelos celulares generados: Segundo y Tercer Trimestre de 2021 (T2, T3).
  • Estudios en fibroblastos humanos con mutación/mutaciones en TBK1: Segundo y Tercer Trimestre de 2021 (T2, T3).
  • Desarrollo del modelo in vivo deficientes en TBK1 con patología de EP: análisis de marcadores de dinámica mitocondrial, mitofagia y autofagia: Tercer y Cuarto Trimestre de 2021 (T3, T4).
  • Estudios de los efectos de la lactoferrina en modelos in vitro deficientes de TBK1: Cuarto Trimestre de 2021 (T4).
  • Estudios de los efectos de la lactoferrina en modelos in vivo deficientes de TBK1: Cuarto Trimestre de 2021 (T4).
  • Análisis conjunto de resultados y redacción de artículos: Cuarto Trimestre de 2021 (T4).
Presupuesto

170.500 euros; hay una memoria económica (confidencial).

Responsables del estudio

Grupo investigador: 

Grupo de Enfermedades Neurodegenerativas del Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre, Madrid. CIBERNED. España.

  • Eva María Carro Díaz: Investigador principal (EC).
  • Fernando Bartolomé Robledo: Co-IP (FB).
  • Víctor Blanco Palmero: neurólogo, investigador predoctoral (VB).
  • Desireé Antequera Tienda: técnico de laboratorio (DA).
  • Investigador postdoctoral contratado (IPC).

Instituciones promotoras y/o colaboradoras: