Objetivos - Terapia Génica | Fundación Degén
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TERAPIA GÉNICA

Un proyecto único que tiene como base la introducción de una copia sana de un gen defectuoso en las células del paciente

OBJETIVOS

El principal objetivo de este proyecto en profundizar en la comprensión del significado patológico de TBK1 en la EP. Para ello se plantean los siguientes objetivos específicos:

  1. Profundizar en los mecanismos de dinámica mitocondrial, mitofagia y autofagia asociados a TBK1 en modelos in vitro deficientes en TBK1.
  2. Desarrollar modelos in vivo deficientes en TBK1 que desarrollen la patología de EP.
  3. Investigar posibles efectos protectores de la proteína lactoferrina en los modelos in vitro e in vivo deficientes en TBK1centrados en la modulación de la función autofágica.